基因编辑清除HIV 真相到底是怎样的？

艾滋病毒基因治疗的重点是改造艾滋病毒靶向细胞，使其对艾滋病毒具有耐药性。其他基因治疗策略集中在从感染细胞中切割艾滋病毒。目前这两种方法都在临床前和临床研究中。这是一个相对较新的治疗研究机会领域——现在有一系列工具供科学家摧毁基因。

这些包括锌指核酸酶、转录激活因子样效应核酸酶和最近的CRISPR/Cas9系统。根据柏林患者的经验，大部分基因编辑技术都是针对CCR5共受体和其他共受体，从而消除病毒进入大部分CD4细胞。ZFN的靶向基因编辑技术被用来破坏CD4细胞中的CCR5基因，然后将其重新引入艾滋病毒感染者体内。

2014年，对获得这些转基因CD4细胞后取消ART的12名艾滋病病毒感染者进行了这一策略的首次人体试验，不出所料，他们的艾滋病病毒水平开始上升，但随着转基因细胞的复制，他们的病毒水平被推低。但随着时间的推移，修饰细胞数量减少，每年大约减半。

该试验自2009年开始实施，所有参与者现在都重新接受了治疗。2015年，通过向感染艾滋病毒的小鼠引入改良的血液干细胞，艾滋病毒水平降低了80%至95%。一旦病毒消失，细胞继续正常工作，没有任何损伤的迹象，这似乎可以防止再感染。到目前为止，这项技术仅用于实验室的动物或细胞。下一步是增加艾滋病病毒感染者体内修饰细胞的频率，最后希望这样做能达到“功能治愈”，消除持续HAART的需要。

最近，研究人员报道了成功使用基因编辑技术从感染细胞中完全去除艾滋病毒基因。有一些令人鼓舞的实验来研究CRISPR，在这些实验中，研究人员使用CRISPR-Cas9中的酶作为“剪刀”，以一种非常特殊的方式切割DNA通过移除某些有助于病毒复制的基因，或者插入有助于建立免疫细胞以防御感染的基因。