史立臣 白血病治疗新药或明年上市 治愈率90%？

昨天(2月9日)，重庆官方媒体刊发的一则报道，令整个医药圈震动。

这篇题目为《我市研发出白血病治疗新药》的文章称，重庆精准生物技术有限公司（下称“精准生物”）已研发出一款学术名为CD19—CART的新药，盲测测试结果显示，该药物治疗白血病的有效性在90%以上。目前，该药物已进入申报、审批流程，最快将于2018年进入市场。

白血病新药或明年上市

盲测有效性90%以上，是否意味着这款新药对白血病的治愈率能达到90%？这款新药又能否成功上市呢？

盲测有效性并不简单等同于治愈率

公开资料显示，我国白血病发病率为2.76/10万。在恶性肿瘤死亡率中，白血病居第6位(男性)和第8位(女性)，在儿童及35岁以下成人中则居第1位。

据了解，目前白血病治疗主要包括静脉化疗、骨髓移植、靶向治疗三种，上述CD19—CART新药则属于靶向治疗。“目前癌症治疗的方向是靶向治疗，相对于静脉化疗、骨髓移植而言，患者所受的痛苦更小，并且化疗容易反复、无法根除；骨髓移植又需要配对成功，靶向治疗作为新的技术备受期待。”重庆一家三甲医院的血液病医生表示。

精准生物所研发的新药 2018年成功上市的几率有多大

第三方医药服务体系麦斯康莱创始人史立臣表示，盲测实验包括单盲、双盲两种，目前大多数都遵循双盲模式。在该模式下，一定数量的病人被分为对照组、安慰剂组、治疗组，每个病人互相不清楚自己属于哪一组。同时，参与治疗的医生同样不清楚自己身处哪一组，最后由第三方统计结果，只有治疗组的治疗效果明显高于前两组，才能证明该药物的有效性。

“盲测有效性在90%，并不意味着这款新药对白血病的治愈率有90%，有效性只能说明该药品发挥了一定效果。”史立臣表示，“一般来说新药有效率在80%，审批通过率就比较高，90%的有效性是非常高的。”

不过大多业内人士则认为，该药品2018年最快上市的说法则过于乐观。“新药临床试验包括至少3期，即便这个双盲试验是在3期做的，CFDA仅数据核查至少需要3到4个月，获得药品批件后，还得建生产线，建完生产线，还得通过CFDA验收才能拿到生产许可证，最后才能生产投入市场。”史立臣说。

此外，一名不愿具名上市医药公司高管还指出，“既然是盲测，应该是双盲对照下进行的，药企只能在进入申报、审批流程后，才知道相关数据，如果提前揭盲，本身就是一种违规。”

精准生物一名工作人员表示，对于该款药物的相关研发细节，目前公司尚不便披露，建议待药品正式上市再作了解。