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同情用药原则 建立“同情用药”机制 解罕见病患者燃眉之急

瓷娃娃,月子,蝴蝶宝宝...这些美丽而富于幻想的名字,是残酷而令人窒息的“罕见病”。对于罕见病患者来说,从出生那一刻起,似乎就处于绝境:6000种罕见病,只有五六十种能得到有效治疗;几千万患者只能选择154种药物;即使能找到有效的药物,患者每年也要面对高达数百万美元的药费……多关注罕见病患者,不要让他们成为“社会弃儿”!上周六在南京举行的“全国孤儿药定义和市场准入政策研讨会”上,与会专家呼吁政府和全社会采取更多措施,确保罕见病患者享有平等的医疗保健权利。

6000种罕见病只有154种药,价格极其昂贵

中国“罕见病事业推进第一人”、上海市医学会罕见病专业分会主席李定国告诉记者,成人患病率低于50万、新生儿发病率高的遗传病,在中国被称为“罕见病”。目前已发现6000多种罕见疾病,其中血友病、渐冻人症、戈谢病众所周知。虽然单个“罕见病”患者很少,比如上海发现的戈谢病患者只有4例,北京只有7例,但由于各种疾病,患者总数仍然相当惊人。根据世界卫生组织的估计,中国有1000多万罕见患者。

目前,只有不到1%的罕见疾病可以用药物治疗。治疗罕见疾病的药物称为孤儿药。与庞大的患者数量相比,孤儿药的种类非常有限。中国药科大学国际医药商业学院副院长丁进喜表示,据他统计,中国“孤儿药”只有154种,进入医保的只有50多种。

与药物稀缺形成鲜明对比的是,“孤儿药”极其昂贵。以一种治疗戈谢病的药物为例,一剂注射就要20多万元,患者一年花费200多万元。很明显,大部分患者负担不起。

新药研发缺乏激励,引进进口药物面临诸多障碍

为什么罕见病患者很难得到合适的药物治疗?

丁锦喜告诉记者,药物研发成本极高。一般来说,开发一种新药需要十年,上亿美元甚至更多,成功率只有10%。罕见病太多,单病种患者极其罕见,市场太小,企业利润无法保证,没有开发孤儿药的动力。但是药物的成本是无法稀释的,价格高到患者根本负担不起。

企业以市场为导向决定R&D战略是可以理解的。专家认为,政府有必要发挥作用,通过政策鼓励企业投资孤儿药的研发。然而,目前中国不仅缺乏激励政策,而且缺乏对什么是“孤儿药”的法律定义。“国家应该鼓励“孤儿药”的研发,应该给予什么补贴,应该免征多少税,上市审批和免征需要办理什么手续,医疗保险有什么特殊政策等。这些政策有一个大前提,就是什么是孤儿药?哪些药物可以享受这些好处?必须有法律判决。”丁进喜说。

事实上,由于我国新药研发能力薄弱,大多数孤儿药需要进口。在引进方面,也面临着很大的障碍:审批周期很长,一种药物引进需要3-8年,很多患者恨不得马上死掉;审批的方式也是很多跨国药企无法接受的。“药品在国内获批上市,三期临床需要确诊3000例,而国内只有100多例戈谢病患者。哪里能找到这么多案例?此外,现在有100到200批进口药品被抽检,但有些‘孤儿药’一针就要200万。你算算光审批要多少钱?”

由于审批和引进的障碍,很多药物无法在国内上市,患者不得不通过各种渠道从国外服药。然而,不仅是患者本身,医生也面临着巨大的风险。丁锦喜表示,未上市的药品,从法规上来说是假药。“对于医生来说,是有取舍的,很有可能不推荐这种药。”

推进立法,建立“同情用药”机制,解决患者的迫切需求

“在欧美,有一种特殊的程序叫做‘孤儿药认证程序’。然而,中国没有认证程序和标准,当然法律上也没有可行的定义。这是我国罕见病防治中最大的问题。李定国说,当务之急是推进立法,让罕见疾病患者尽快使用有效药物。

对于进口药品的审批,丁锦喜建议可以借鉴国外的“同情用药”机制。“比如在日本,如果某种‘孤儿药’在美国有,而在日本没有,那么根据特殊患者的需求,有一个非常短的审批程序,让药物能够快速合法的用于解决患者的迫切需求。”

此外,专家认为,有关部门应加大对罕见疾病预防、诊断和治疗的支持力度。

北京市医学会罕见病分会副主任王林表示,政府不仅要投入药物研发,还要加大对新生儿筛查和罕见病诊断“前端”的投入,提高罕见病患者的确诊率,减少诊疗弯路。

但是将罕见病纳入医保的过程非常缓慢,所以她建议“打包上诉,剖开解决方案”:“疾病6000种,患者1000万,每个患者一年有几百万的治疗费用。这些数字听起来真的很吓人,医保部门听到这些大数字可能也不愿意露底。我认为应该呼吁全社会更加关注罕见病患者群体。但在政策上,要分病种,把条件比较成熟的罕见病纳入医保。”她说。

“罕见病的防治不能完全依靠政府,”李定国最后呼吁医疗部门通过建立罕见病基金会等手段筹集资金,帮助患者度过难关。

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