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因子8号 血友病患者的期待 - "八因子"的国产之路

经常分享科研成果的谢良志上台后,很少紧张。受众既不是学术带头人,也不是政府带头人,而是来自全国各地的血友病患者及其家属。观众热切的目光让他感到前所未有的压力。作为北京乔伊神州生物科技有限公司的创始人,他几乎字字句句郑重宣布这个好消息:“很快,中国血友病患者也可以用得起药了!”

一个不起眼的小伤口会大量出血,甚至威胁生命——血友病患者,一个不为公众所熟知的群体,也被称为“玻璃人”。其实只要及时使用一小管“八因素”,就能很快恢复正常。

然而,几十年来,世界各地的血友病患者都面临着药物供应严重短缺和价格昂贵的问题。由于缺乏及时治疗,中国大多数成人血友病患者别无选择,只能致残。

“让中国患者购买和使用尖端创新药物!”15年前,谢良志从国际知名制药公司默克高薪的R&D职位上辞职。

但创新药物的研发是出了名的“周期长,投入高”,没有10到20年很难出成果。谢良治从回国的第一天起,就为“奠基”做了十几年的准备。创业之初,他只要有可能就借办公家具,甚至把自己在中国唯一的房子抵押给银行。

对于科研来说,时间就是生命。早上八点上班,晚上八点下班,回家再工作三四个小时,一般一天只吃两顿饭——十年。慢慢地,公司开发了5000多种重组蛋白和6000多种抗体研究试剂。

2014年,乔伊神舟在血友病救生药物“八要素”生产工艺上取得突破。此时,提前布局生产基地就成了最大的问题。“科研有突破的时间很难预测,但是到那个时候申请土地已经来不及了。”谢良志说,“八大因素”的生产过程要求极高,生产基地最好就近落地。土地资源稀缺的亦庄,乃至整个北京,都很难找到合适的土地。

在关键时刻,北京的各种资源配置在向复杂的“以卷心菜为中心”的行业倾斜方面发挥了作用。为了让对民生有重大意义的“八要素”生产线尽快落地,北京经济技术开发区管委会多方走访园区企业,从其他企业磨出一块地,交给乔伊神舟。

让谢良志和很多同事感到更幸运的是,经过最近五年的大发展,北京生物医药行业的整体环境已经不是以前的样子了。亦庄生化试剂物流中心的成立,为生物医药企业试剂进出口开辟了便捷的“绿色通道”。生物医药行业上下游企业和行业生态的聚集,使得北京对生物医药领域人才的吸引力滚雪球。仅在乔伊神舟,就有数十名海外归国人员。积累了大量资金的生物医药产业,已经和汽车、电子信息并列成为北京工业的三大支柱产业。

国庆前夕,“八大要素”第一批试生产在北京经济技术开发区乔伊神舟四万平方米研发基地顺利完成。预计明年年底正式上市,10万中国血友病患者将率先受益。

现在,在乔伊神舟,有许多像“八大因素”这样的创新药物即将进入收获期。“经过十几年的潜心打基础,我终于要进入集中爆发期了。请拭目以待。”谢良志充满信心。

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