1岁娃四天花55万，罕见病救治需尽快建立费用共担模式｜新京报快评

多渠道共伸援手，是化解罕见病用药难题更加现实、更可持续的策略。

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▲2020年全国“两会”期间，全国人大代表孙伟建议将儿童罕见病用药纳入医保，防止因病致贫。视频/新京报我们视频

文 | 罗志华

近日，一张西安交通大学附属第二医院儿科神经康复病区住院收费票据在网上传播。票据显示，该院小儿内科收治的一名患有罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的1岁幼女于8月17日住院，8月21日出院，4天时间总共花费553639.2元，其中进口药诺西那生钠注射液，一针花费高达55万元。

如此高昂的医药费的确让人感到震惊。有网友因此质疑医院高收费“收割”病人，称“这哪是什么花钱如流水，简直是洪水”。而事实上，矛头不该对准医院，让医院当高收费的“冤大头”，这背后反映更多的是当下罕见病用药难题。

广东一位SMA患儿的母亲欧阳春兰，曾向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解这种“天价”药的采购方式和国内定价依据。

无论是国家药监局经调查后的信息公开，还是此次涉事医院的回应，都指向一个基本的事实：该药的价格的确十分昂贵，去年的价格为“70万元一支”，今年“55万元一支”已属降价。并且，罕见病药品的昂贵价格不只是针对国内，在国外同样如此，比如该药去年在美国等多国的定价为每支12.5万美元左右，不比国内便宜。

诺西那生钠“价高不让”，或许与新药研发费用高、用量极少导致每支药平摊的研发成本更多、独此一家的市场垄断等因素有关。

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▲2020年8月，“70万一针”天价药引关注：已纳入医保谈判日程 罕见病保障体系待完善。视频/新京报动新闻

事实上，《中国罕见病研究报告(2018)》显示，目前，罕见病约有7000种。在我国，罕见病患者近2000万。据统计，我国出生缺陷的总发生率约5.6%，其中每年新出生的罕见病患儿超过20万。

在14亿这个人口基数面前，罕见病显然已不是小数目。按照市场的量价规律，能否通过以量换价，与相关跨国药企展开价格谈判，来获得诺西那生钠的更低价格；此类价格畸高的救命药，是否可优先纳入药品集中招采目录，这些都是在“天价药费”面前，需要思考的问题。

将诺西那生钠纳入医保报销范围，是减轻患者费用负担最直接的办法。但也要看到，诺西那生钠等高价药品即使大幅降价，价格仍可能处于较高水平，医保基金虽然可以“帮一把”，但大包大揽却不太现实。

近年来，无论在全国“两会”上，还是在业界的学术会议上，谈到罕见病用药这个话题时，说得较多的是“1+N”多方共付模式。其中的“1”，指的是将罕见病相关药品逐步纳入国家基本医保用药目录，“N”指的是专项基金、商业保险、大病保障、政府兜底等多种途径。因此，通过制度建设来提高罕见病药品的可及性，成为业界共识。

之所以综合施策受到高度关注，原因在于，罕见病及其专属药品的特殊性注定了，罕见病药品保障这副重担让谁独挑，都将面临难以承受之重。

让罕见病背后的生死抉择不再重演，需要多渠道共伸援手，这恐怕是化解罕见病用药难题更加现实、更可持续的策略。只有建立和完善费用分担与共付模式，包括SMA在内的很多罕见病患者，才能尽快走出用药困局。

特约评论员 | 罗志华（医生）

编辑 | 徐秋颖

校对 | 吴兴发