循证医学诞生于1992年。就是把最好的基础和临床证据,结合医生的经验和患者的价值,应用到临床实践中,为患者制定和实施最好的治疗方案。
最佳证据来自临床研究结果,其中根据临床研究的不同模式,通过荟萃分析、RCT、队列研究、病例对照研究和病例报告对相应的证据值进行降序排列。因此,循证医学尊重RCT作为金标准模式。
自从链霉素的疗效得到证实以来,RCT取得了许多辉煌的成就。开展RCT研究,发表高影响因子的文章,已经成为学者们追求的最终目标。
然而,随着时间的推移,人们逐渐发现,RCT研究的模式已经脱离了现实世界:患者准入标准苛刻;研究时间极其有限;治疗方案极其死板。这种模式将医生置于机械状态,不加思考,观察测试方案是唯一的处方动作,极大地限制了医生的智慧。
最终的研究数据只能通过统计分析来判断,其临床指导意义有限。另外,RCT多是新药和老药的药效学比较,耗费资源多,周期长,往往成为药品注册的研究工具。
研究者对避免试验偏倚的追求可能导致试验的严重局限性,试验中的治疗方法难以应用于临床。
循证医学是指以解决临床问题的需要为出发点,以医生为主体,以患者为中心,选择合适的研究模式,寻找临床问题的答案和解决方案的循证医学实践。
医学循证RCT研究不拘泥于教条,突破了方法论的等级观念,贴近临床实践。临床医生可以随时随地实施,可以将研究成果转化为临床应用,然后进行扩展。
循证医学成为推动临床进步的动力,带来了许多革命性的科学发现,显示了医生的智慧和勇气,甚至在最后关头实现了破坏性创新。
德国医生通过案例研究和报告创造了医学奇迹。Gero Hutter对一名药物治疗无效的艾滋病白血病患者进行了CCR5(-)骨髓移植。
结果表明,患者的艾滋病病毒从体内消失,而白血病达到临床缓解。根据癌症的定义,如果治疗5年后没有发现癌细胞,就可以宣布癌症治愈。因此,在医生的努力下,世界上第一个艾滋病患者被治愈。同时,该病例的报道结果也引起了科学家的关注,并开展了针对艾滋病的CCR5基因敲除的研究。初步结果表明,艾滋病病毒死亡是因为它不能进入CD4淋巴细胞。
到目前为止,对人类健康做出最大贡献的研究是美国的弗雷明汉心脏研究。这项历时60年的队列研究将吸烟、高血压、高脂血症、糖尿病和肥胖确定为心脑血管意外和缺血性疾病的危险因素,并呼吁政府和全社会开展消除相关危险因素的运动,创造了30年内心脑血管死亡率降低2倍的奇迹,发表了1400多篇科学论文。
目前,基因与疾病、基因与进化的研究大多采用病例对照的方法。我们需要突破循证医学的传统思维。我们不仅要把临床研究限制在消耗资源、机械僵硬、脱离临床的RCT,还要进行药效学的对比研究,让医生成为医药公司注册研究的“工具”。而是要选择合适的研究方法,找到有效的治疗方案,实现个体化治疗。
FDA也在改革药物注册研究,倡导适应性药物研究方法,可以根据临床需要和患者病情变化调整剂量和治疗方案。
我们期待循证医学和医学循证的有机结合和相互补充。我们应该避免对彼此法理的歧视,合理选择实验手段,鼓励创新,容忍失败,培养更多的临床医学家。
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