美国天普大学的中国科学家胡最近报道说,他们利用基因编辑技术,在一只人源化小鼠的几个器官和组织中,有效地消除了人类艾滋病病毒,为人类临床试验的发展迈出了一大步。
此前,胡、等人已经成功利用基因编辑技术,有效消除了体外培养的人类细胞系、从艾滋病患者体内提取的T免疫细胞以及在转基因小鼠体内产生的HIV病毒。胡告诉记者,艾滋病病毒基因很容易变异,使用单目标基因编辑可能会出现病毒逃逸。因此,他们提出了多靶基因编辑的新思路,为HIV的转录区和结构区设计了四个导向RNA,可以将Cas9酶导向预定位置,实现多靶切除,显著提高了HIV的去除效率。另外,这种病毒清除方法不影响靶细胞的存活和功能,即“只杀病毒不杀细胞”。
胡指出,目前,基因编辑疗法不能完全消除动物体内的艾滋病病毒,但可以显著减少潜伏病毒的数量。因此,将其与抗逆转录病毒药物结合使用是一种有前途的艾滋病治疗策略。
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