2013诺贝尔生理学奖专题之「健康中国计划」细胞疗法已进入“主场”

随着医学技术的发展，成为细胞技术或今后疾病治疗的首选方法。

1949年新中国成立时，中国人均预期寿命不足35岁，2018年，这个数字达到77岁。

70年的时间里，中国人的人均预期寿命长了一倍。

近些年来，基本上每过4年，人均预期寿命的目标就会提高1岁左右。

1岁，是至高的健康福祉。要实现这1岁，需要全面推进健康中国建设，构建强大的公共卫生体系，广泛开展全民健身运动。

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长寿的代价：越来越多的老年病

人们的寿命延长了，随之而来的社会整体老龄化，而老年人的健康状况，正在成为一个亟待解决的社会问题。

以2018年为例：

2018年我国居民人均预期寿命达77岁，健康预期寿命仅为68.7岁。

截至2018年底，我国60岁及以上老年人口约2.49亿，占总人口的17.9%，其中有超过1.8亿的老年人患有慢性病，患有一种及以上慢性病的比例高达75%。

还有一个不容忽视的可怕疾病——癌症，在所有大病和慢病中，癌症已成为一种“常见病”，甚至是“高发病”。

每天约有10000人被诊断为癌症；

每分钟新增7名癌症患者，并有5人因癌症死亡；

每年癌症所致的医疗花费超过2200亿。

癌症也是老年人的常见病，由于免疫细胞的数量和活性随着年龄逐渐下降，清除体内癌细胞的能力随之减弱，老年人罹患癌症的风险比年轻人要高得多。

△ 免疫机能下降，患感染症、癌症的几率就会增加

更不用说那些“因病致贫”的家庭，如果一个家庭的中流砥柱罹患重疾，整个家庭都面临着因病返贫的困境，甚至陷入“经济毒性”的恶循环。

所谓经济毒性，是因经济问题导致患者生活质量下降、护理质量下降、治疗依从性差、工作能力受损，从而进一步导致疾病恶化、收入来源不稳定，形成恶性循环并最终导致了不良预后甚至高死亡率。

长寿与健康是相辅相成的，健康是长寿的必要前提，二者缺一不可，如果失去了健康，受到疾病的折磨，毫无幸福感，生活质量低下，寿命的延长将失去意义。

在现代社会，要想实现幸福的生活，为家人的未来提供保障，需要拥有更多的技能和更强的意志力，承担更多的义务，而这一切的前提是拥有一个健康的身体。

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细胞科技引发新一轮医学革命

如何让人们在寿命延长的基础上提高生存的质量？

近年来，细胞疗法逐渐成为公众在健康领域关注的一个热点。

自2016年，我国将细胞治疗加入“健康中国2030”计划后，细胞医学被提高到了政策层面，在一系列政策的引导和支持下，政府对细胞产业发展提出了明确的方向与要求，我国细胞治疗技术得到了规范、快速发展。

在国际上，免疫细胞研究项目近几年数次获得诺贝尔奖，让人们看到了细胞技术战胜各种疑难疾病的无限可能性。

△ 2018年免疫学家詹姆斯·艾利森和本庶佑获得

诺贝尔生理学或医学奖

2021年全国两会上，多位代表委员为干细胞行业发展建言献策，呼吁建立健全细胞产业发展规范，以干细胞为突破口，加快推进干细胞产业有序稳定发展，这已成为本届大会一大热点。干细胞整个产业已处于爆发的前夜，技术迭代加快，我国需要紧紧抓住此发展机遇。

△ 全国人大代表李振国建议加快干细胞产业发展与转化

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以干细胞技术为核心的产业链布局

目前，依托于干细胞采集、储存、研发、移植、治疗等产品或服务以满足人类各种医疗和应用，如下图所示，干细胞应用的产业链也日渐清晰:上游为干细胞的采集与存储，中游为干细胞的增殖与药物研发，下游为干细胞的治疗应用。

△ 图为干细胞产业链

在产业链上游，干细胞采集和存储业务已经进行到相对成熟的产业化发展，其主要业务围绕于脐带血干细胞、脐带间充质干细胞、脂肪干细胞等物质的采集与保存。

以最为成熟的脐带血库为例，分为公共库和自体库两种类型。公共库接受公共脐带血捐赠，免费保存，支持自用;自体库则收费保存，只用于保存着自体移植所用。早在1999年，就规划在全国范围内试点建设10个公共库，并给北京、天津、上海、广东、四川、山东、浙江，7个省份发放了“脐带血库牌照”。根据央广网2019年的报道，北京市脐血库的设计库存量已达百万级，作为全国首家合法脐血库，已成为亚洲库容量最大的脐血库，至今已累计出库应用超过1400份脐带血，救治患者超1300人。截止2020年3月31日，中国红十字会下属中华骨髓库库容也已达281万人份，捐献造血干细胞9485例，患者申请8.5万人。

产业链中游，主要为干细胞增殖、干细胞技术及产品研发，仍处于试验阶段。目前全球仅有10余款干细胞药物获批上市，而国内截至2020年上半年，尚无任何药物形式的干细胞治疗产品上市。目前，国际大多在研产品正处于临床II、III期研究阶段。国家药品监督管理局药品审评中心，2020年4月数据显示，已受理有12项干细胞药物临床试验申请，目前通过默示都有8项，涉及的适应症包括:别为急性移植物抗宿主病(2项)、膝骨关节炎(3项)、糖尿病足溃疡(1项)、缺血性脑卒中(1项)、类风湿关节炎(1项)等，而更多个干细胞临床研究项目(74个)已经相继启动，我国的干细胞临床转化也将迎来更大的发展。

产业链下游包括干细胞的治疗与应用，当前的主要业务形式为干细胞移植。作为执业机构，主要是具有干细胞治疗资质的公立医院，如解放军总医院第六医学中心、北京大学人民医院、首都医科大学附属北京朝阳医院、复旦大学附属华山医院、武汉市中心医院等。截至2019年12月，根据国家卫健委《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》和《非血缘造血干细胞采集技术管理规范》，在中华骨髓库管理中心备案的造血干细胞移植、采集医院总计172家。

整个干细胞产业链的市场空间，在2001年全球干细胞市场规模就已达到3.3亿美元，2004年提升300%达到10亿美元，2007年再次翻番接近20亿美元，2015年已达635亿美元。据2014国际细胞治疗研讨会上专家预测，预计到2020年全球干细胞产业规模将达到4000亿美元。中国方面，据前瞻产业研究院发布的《中国干细胞医疗行业发展前景预测与投资战略规划分析报告》数据显示，2012年我国干细胞医疗市场规模为62亿元，2018年底我国干细胞医疗市场规模已达到了657亿元，并预测2024年将超过1300亿元，如下图所示。未来随着监管政策的明确以及相关药品的获批上市，我国干细胞产业的市场潜力巨大。

△ 图为我国干细胞医疗产业市场规模及预测

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产业政策：由宽到紧再专项支持

生物科技和转化医学已经成为了衡量一个国家生命科学与医学发展水平的重要标志。干细胞技术作为前沿科技，在疾病治疗、器官移植、生物修复以及医学美容等领域拥有巨大的应用潜力及广阔的市场需求。据国际研究机构(TransparencyMarketResearch)的研究数据表明，近10年全球干细胞市场规模呈持续上涨趋势。在全球干细胞市场迅速发展的大背景下，我国政府也不断出台相关政策法规并在资金上予以大力支持，促使干细胞研究日趋规范，促进干细胞基础研究向临床转化，推动干细胞产业快速发展。相信在不久的将来，干细胞可以为人类的医疗及美容等行业带来跨时代的变革，最终为人类的健康带来福音。

上世纪90年代，国内政策开始大力支持干细胞临床研究及应用。分别在1993年出台了《人体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》，1999年发布《人体细胞治疗申报临床试验指导原则》，1995年明确了《脐带血造血干细胞库管理办法》，2001年下发了《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范》等一系列最初的指导文件。在上述约10年时间中，也实践了大量干细胞治疗手术，当时脐带间充质干细胞治疗每年治疗例数达到了5000例，骨髓干细胞治疗每年治疗例数也在2000例左右，近300家医院和机构开展干细胞治疗。

2009年，国家出台了多项重要法规，把干细胞划为需要严格管制的“第三类治疗技术”，同时引发《医疗技术临床应用管理办法》，对异体干细胞技术有了明文禁止的规定，而且对于自体干细胞治疗技术和异基因干细胞移植技术都采取了严格的准入规定。随着2012年《人民日报》对某医院违规开展干细胞诊疗活动情况的深入报道后，国家政策监管进一步趋紧，发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，叫停了所有正在开展的未经批准的干细胞临床研究和应用项目，行业发展速度大幅减缓。

2015年干细胞发展再次步入快车道，卫计委先后出台了备受关注的干细胞三大政策:《干细胞临床研究管理办法(试行)》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》、《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》。作为我国首个针对干细胞临床研究进行管理的规范性文件，国家通过采取严格措施，规范了干细胞研究和临床应用，自此干细胞临床应用和研究变得有据可循;2016年，干细胞技术创新与应用分别被列入《“十三五”国家科技创新规划》与《“健康中国2030”规划纲要》，也反映出了国家层面对干细胞技术与行业发展的重视与关注。

2017年，“干细胞及转化研究”重点专项共立项43项，国拨经费数总计9.4亿元。到2020年中央财政已连续4年拨款总计超过22亿元支持“干细胞及转化研究”重点专项。2018年科技部宣布成立“粤港澳大湾区干细胞与精准医疗战略合作联盟”，粤港澳三地联手推动干细胞产业发展及转化。

2019年，国家卫健委发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》，明确了体细胞治疗等新技术的临床研究，获得安全有效性数据后，可以申请临床应用并收费。

在政策的影响下，我国在干细胞研究领域快速突破，截止2018年国际相关发文量已突破9000篇。仅统计2015至2018年登记的国际干细胞临床试验，数量位居全球前3位的国家分别为美国264个，中国136个和英国40个，中美两国在数量上保持着绝对领先的优势。通过与国外学术机构开展长期合作，引入全球顶尖技术，加速研发进程。以旷逸生物为例，在干细胞领域选择与美国斯坦福大学、美国应用干细胞公司、中国科学院等科研机构进行合作，同时联合2013年诺贝尔生理学或医学奖得主的美国科学院院士，以及欧洲科学院院士等专家，共同开展干细胞技术与产品的研发。在人外周血中造血干细胞的分离方法、人外周血中自然杀伤细胞的快速富集分离方法、提高人间充质干细胞向成骨分化能力的方法、自然杀伤T细胞活化剂多肽及其应用、组织工程细胞培养支架的制备方法、利用细胞工厂制备间充质干细胞方法上，获得了多项专利。