达希纳 欧盟批准诺华药物达希纳®（尼洛替尼）用于费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿童患者的一线和二线治疗

达西纳是欧盟批准的第一代也是唯一一种第二代酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗Ph+ CML-CP儿童。

这一批准决定是基于Dasina的一系列里程碑式的注册研究，包括将非治疗反应(TFR)数据纳入欧盟对Ph+ CML-CP成人患者的说明。

践行诺华对慢性粒细胞白血病患者的持续承诺。

诺华公司最近宣布，欧盟已批准达西娜(尼洛替尼)用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期患儿和对以前的治疗(包括伊马替尼)有耐药性或不耐受的Ph+ CML-CP患儿。达西纳是唯一一种经欧盟批准用于治疗Ph+ CML-CP儿童的第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。本批准决定基于欧洲药品管理局(EMA)人类药品委员会(CHMP)于2017年9月14日发布的正面评价，适用于所有欧盟成员国。

诺华肿瘤学首席执行官布鲁诺·斯特里基尼(Bruno Strigini)表示:“过去，儿童慢粒的治疗选择非常有限，这一新的适应症满足了这一未满足的需求。”“来自两项前瞻性研究的数据证实，达契那对2岁的患者是安全有效的，这与达契那对成人的既定安全性一致。”

适应症范围的扩大是基于两项关于尼洛替尼在Ph+ CML-CP儿童中的应用的前瞻性研究。这些研究都是环境管理署批准的“儿童调查计划”的一部分。共有69名儿童接受了尼洛替尼治疗。这些儿童的年龄从2岁到18岁不等，他们都是新诊断的慢性粒细胞白血病-慢性胰腺炎患者或对以前的治疗(包括伊马替尼)有耐药性或不耐受的慢性粒细胞白血病患者。；BCR ABL/ABL ≤0.1%国际量表[IS]的比值为60.0%(95%可信区间[ci]: 38.7，78.9)，15例患者达到MMR。在对先前治疗(包括伊马替尼)有耐药性或不耐受的Ph+ CML-CP患者中，第12个治疗周期的MMR比率为40.9% (95%置信区间:26.3，56.8)，18名患者达到MMR。在新诊断的慢粒患者中，第12个治疗周期的累积MMR比率为64.0%。在对先前治疗(包括伊马替尼)有耐药性或不耐受的患者中，第12个治疗周期的累积MMR比率为47.7% [1，2]。

儿童观察到的不良反应与成人基本相同，除高胆红素血症(3/4级:13.0%)外，即血胆红素水平过高；此外，与成人患者相比，儿童患者转氨酶升高的比例更高(AST级:1.4%，ALT级:8.7%)。在这两项研究中，治疗期间或治疗后均未发生死亡[1，2]。

这是达西纳注册研究系列的最新里程碑。在6月份之前，诺华公司对患有Ph+ CML的患者达到了一个重要的里程碑:Dasina成为第一个也是唯一一个在欧盟说明书和世界各地的其他几个说明书中包含以下信息的TKI:患有Ph+ CML-CP的成人患者，他们在一线治疗和伊马替尼转换治疗后可以停止治疗。诺华将继续通过科学和创新改变慢粒患者的生活和未来。

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关于Ph+ CML

慢粒是一种在患者体内产生恶性白细胞的癌症。几乎所有的慢粒患者都会有一条被称为费城染色体的异常染色体，它会产生BCR-阿布勒(一种蛋白质)。BCR-ABL可引起恶性白细胞增生。在全球范围内，慢粒约占所有成人白血病病例的10%至15%，年发病率为每10万人1至2例。

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诺华对慢粒患者的承诺

正是诺华对Ph+ CML的不懈研究，才让这个致命的白血病变成了慢性病。诺华致力于科学创新和全球慢粒患者的无障碍治疗，并肩负着坚定的使命。作为一家拥有心脏相关患者的公司，诺华坚持不懈地追求着宏伟的目标，并以勇气、热情和承诺继续变革着慢粒的治疗方式。

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关于达西娜(尼罗替尼)

Dasina(尼洛替尼)已在超过122个国家获得批准，用于治疗至少对一种先前治疗(包括格列卫(伊马替尼))有耐药性或不耐受的成人慢性和加速费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)，并已在超过110个国家获得批准，用于治疗新诊断的Ph+ CML成人慢性患者。欧盟已批准dasina用于治疗对以前的治疗(包括格列卫)有耐药性或不耐受的Ph+ CML慢性儿童和新诊断的Ph+ CML慢性儿童。

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关于中国的达西纳(尼罗替尼)

2016年

达西娜被中国食品药品监督管理局(CFDA)批准作为初诊费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)慢性期的一线治疗药物。

2017

中国食品药品监督管理局(CFDA)批准了达西那(尼罗替尼)产品说明书的修订，并在说明书中增加了无治疗缓解(TFR)的数据:新诊断为Ph+ CML-CP的患者，如果在终止治疗前的深度分子反应(MR4.5)持续至少1年，且之前每天两次接受300mg达西那(尼罗替尼)治疗至少3年，可考虑终止治疗；在之前伊马替尼治疗后接受达西那(尼洛替尼)治疗至少3年的Ph+ CML-CP患者，如果终止治疗前的深层分子反应持续至少1年，可考虑终止治疗。有治疗慢性粒细胞白血病经验的医生应开始停药程序。

本文的目的是向医疗卫生专业人员传达学术前沿信息和最新研究进展，不构成任何药物的商业推广或诊疗方案的推荐。本文提到的药物或适应症可能在国内尚未获得批准，或者在全球仍处于研发阶段，相关的临床试验和研究可能缺乏中国患者的数据。

引用

1.Hochhaus A，等.白血病。2016;30:1044-1054

2.贾尔斯F，等。白血病。2013;27:107-112.