渤健 救命药国内卖70万，国外200元 渤健公司回应：尚未纳入医保目录

近日，“一针药卖70万”的话题在网络上被顶上热搜，缘起广东一位脊髓性肌肉萎缩症患儿的母亲向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗SMA的药物诺西那生钠注射液每支定价70万元的采购方式和定价依据。

引发争议的是，有文章指出，该药品在国外用药价格与国内有差异，“在澳洲只需要41澳元，相当于人民币205元，在日本近乎免费”。

随后，国家医保局方面回应称，该药品价格由药企自行定价，药品在国内处于市场垄断地位，价格也一直居高不下。自2019年上市以来，已被纳入医保谈判日程。

SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物，由美国渤健公司生产。截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销，包括澳大利亚。2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。

话题引起热议后，渤健公司发布声明称，药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，约合人民币55万元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

而实际上，诺西那生钠注射液在部分国家的定价高于中国，如2016年12月，药品率先在美国获批，单支定价12.5万美元，第一年治疗费用高达75万美元，第二年费用减半，此后每年都是35万美元。

诺西那生钠注射液第一年需要注射6次，次年需要继续注射，终生使用，很多患儿家庭无法承担高昂的用药成本。不过，在诺西那生钠注射液已经上市的50个国家和地区中，中国是为数不多患者全额自费的市场。

对于尚未纳入医保目录，渤健公司方面解释称，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

同时，《中国经营报(博客,微博)》记者从相关人士处了解到，根据《2020年国家医保药品目录调整工作方案》，诺西那生钠注射液符合谈判标准，只要有机会，将会参加2020年的医保谈判。

北京大学第一医院儿科主任姜玉武此前介绍，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，入选中国第一批罕见病目录，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。SMA在新生儿中发病率约为1/6000～1/10000，在我国每年新增SMA病人有5000人左右，患者总数有5万人左右，因此在我国这一病症是一种相对常见的罕见病。

SMA早期没有有效药品，随着诺西那生钠注射液的上市，SMA已经有了第一个通过基因治疗方法治疗的、直接作用在SMN的基因上的药品，增加了SMN2的剂量，相当于补偿性的治疗。通过增加SMN2，患者的运动功能、生存力都能够得到显著改善。

近年来，国家陆续出台一系列政策，加速罕见病药物审批，提高罕见病患者用药保障，SMA这一罕见疾病的患者率先受益于国家罕见病相关政策。

2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布，中国首个SMA患者援助项目正式启动援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

内容来源：中国经营报