改造患者免疫细胞:美有望批准首个癌症基因疗法

新华社华盛顿7月12日电一项基于改造患者自身免疫细胞的白血病治疗方案，7月12日获得美国食品药品监督管理局专家委员会一致支持，为美国政府批准首个癌症基因治疗方案铺平了道路。

同一天，美国药品管理局癌症药物咨询委员会以10票对0票，建议批准瑞士诺华公司的CTL019用于治疗3至25岁的复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。咨询委员会的建议仅在美国食品和药物管理局批准时作为参考，但通常会被采纳。

CTL019是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞疗法。它首先从在免疫反应中起重要作用的患者身上收集T细胞，然后重新编程。得到的T细胞含有嵌合抗原受体，可以识别和攻击癌细胞，因此可以重新注入患者体内进行治疗。

诺华公司最近进行的一项临床试验显示，83%的B细胞急性淋巴细胞白血病患者在接受CTL019治疗3个月后，病情完全或部分缓解，治疗1年后复发率为64%，生存率为79%。

诺华癌症公司首席执行官布鲁诺·斯蒂吉尼在一份声明中表示:“该委员会一致推荐CTL019，这使我们更接近于向有需要的患者提供第一种商业许可的CAR-T疗法。”

b细胞急性淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤疾病。原始细胞的异常增殖可以聚集在骨髓中，抑制正常的造血功能。这种疾病的治疗选择有限，儿童和青少年的5年无复发生存率仅为10%至30%。

CAR-T是一种被广泛关注的癌症疗法。除了诺华，美国风筝制药公司和朱诺号治疗公司也在开发CAR-T产品。然而，今年早些时候，由于临床试验中几名脑水肿患者死亡，Juno治疗公司正式终止了对成人复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的基因治疗临床试验。

风筝制药公司CEO阿里·贝勒格伦在上述委员会投票前发表博文称，今天他是诺华公司“最热情的啦啦队长”，投票的内容不是商业或竞争，而是“推广一项具有改变癌症治疗潜力的激动人心的技术”。

朱诺治疗公司也向诺华表示祝贺，称这是CAR-T疗法的一个里程碑。“最重要的是，这对孩子和他们的家庭都是好消息！”