今天的观点
8月2日,英国《自然》杂志发表了一篇论文:美国科学家利用CRISPR基因编辑技术,在人类胚胎植入子宫前,对其进行了与遗传性心脏病“肥厚型心肌病”相关的基因变异矫正。
虽然一个星期过去了,风吹皱了一滩泉水。这篇论文造成的余波在韩国并未平息,韩国各界讨论依然活跃。
韩国是主角之一
上面提到的最新研究是被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术,首次修复了人类早期胚胎中导致肥厚型心肌病的突变基因。韩国学者说:“领导这项开创性研究工作的是韩国学者,而不是美国学者。”
韩国基础科学研究院正式向媒体宣布,其“基因剪刀”技术成功修复了人类胚胎中的特定基因突变,定位准确,出错率极低。
据报道,韩国基础科学院基因矫正研究组承担了这项工作,研究组组长是被称为韩国“基因剪刀第一人”的金进秀博士。为了这项研究,他放弃了首尔国立大学终身教授的头衔。
肥厚型心肌病(HCM)是一种单基因心脏病,MYBPC3基因被认为是最常见的基因突变之一。这次研发的“基因剪刀”可以识别出突变MYBPC3基因在DNA中的碱基序列,还含有可以切断DNA链的“剪刀”蛋白,可以准确定位突变基因在DNA链中的位置并将其去除。
本研究采用精子和基因剪刀同时注入卵子的新技术,最终可以将突变基因从亲本传递到胚胎的概率从50%降低到27.6%。在以往的实验中,基因剪刀只能改变部分细胞的DNA碱基序列,但新技术几乎实现了100%突变基因的识别和切断,有效消除了胚胎嵌合现象。
伦理问题成为“障碍”
虽然结果意义重大,但韩国媒体还有一个担忧。据韩国媒体报道,由于韩国生物伦理法的限制,研究团队只能将研发出来的基因剪刀技术交给别人,提供给国外同行进行实验,最终实验将由以美国研究人员为主的国际团队完成。
基因技术的前景极具吸引力。但在生命科学研究领域,韩国学者很难掩饰对美国特别是中国科研伦理环境的向往。十年前,韩国为了挽回黄禹锡事件的影响,在科技政策上做了180度大转弯,制定了严厉的生物伦理法案。
随着基因编辑技术的成熟,伦理问题再次成为技术发展的拦路虎。如何提高韩国科学研究的可信度,为韩国科学家和技术人员施展才华创造法律和道德空日益成为韩国当局的一个沉重问题。
急需建立技术法规
负责这项研究的金锦秀说,目前已知的由DNA碱基序列错误排列导致的遗传病约有1万种,约1%的新生儿出生时就患有一些遗传病,包括血友病、红贫血、亨廷顿舞蹈病等高危遗传病。通过精确的基因识别和编辑技术,这些致病基因突变有望得到修复,而不会传递给下一代。
根据研究人员的说法,在当前的伦理框架下,“基因矫正的卵子还没有植入母亲的子宫。但如果植入成功,母亲在9个月后会生出一个肥厚型心肌病概率极低的健康婴儿。
金秀强调,在基因编辑领域,可以说所有的技术难题都已经克服,是时候在胚芽研究上取得社会共识,建立积极的法律法规了。
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