药物临床试验 药物临床试验是个什么鬼？

“神农尝草药”是流传至今的美丽传说，也是最早最原始的药物临床试验。我们神农干脆粗暴地把发现的草本植物塞进嘴里，不顾自己的死活，感动了我们。但是在科技发展的今天，药物临床试验还这么简单粗暴吗？

不不不！！！

要回答这个问题，首先要搞清楚我们服用的药物是从哪里来的。

一种药物在到达我们面前之前，已经经历了药物研发、临床前试验、临床试验和上市后评价等阶段。所以，我们今天吃的药，绝对不可能这么简单就到达我们这里。相反，经过这么漫长而复杂的过程，只有不到1%的成品药品能到达我们这里。

新药研发过程主要包括新兴分子的发现、细胞活性评价、非临床药理毒理研究、临床试验和上市后安全性监管。其中临床试验的成本/耗时占整个新药开发的60%~80%，是新药开发最昂贵耗时的阶段。每种新药在上市前都必须经过临床试验。在这个过程中，“药检员”作为一个低调的群体，为新药的诞生做出了巨大的贡献。

对于大多数人来说，药物临床试验似乎是一件陌生而遥远的事情。出于安全考虑，他们会“敬而远之”，不想成为所谓的“老鼠”。很多人甚至将参加药物临床试验视为“不治之症的最后选择”。然而，药物临床试验的真正定义和过程并不为人所知。

药物临床试验的意义

药物临床试验是指在人体内对药物进行的任何系统研究，以确认或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢和排泄，从而确定试验药物的安全性和有效性。

如果早期实验室研究表明药物有应用前景，企业可以向FDA提交新药研究申请，经批准后即可进行人体试验。只有这样才能真正进入临床研究阶段，药物的早期研发一般需要2~6.5年。

药物临床试验所遵循的基本原则

药物临床试验由各种专业技术人员进行。这些专业人员不仅应该包括医学、药学、药理学、生物学和生物统计学，还应该包括非医学专业人员，但有经验的文档管理人员。这些人员还应熟悉药物临床试验的研究过程和相关的法律、标准和原则。由于药物临床研究的方法、手段和目的的特殊性，比如人体受试者需要参与，药物临床试验的数据和结果需要得到药品监督管理部门的认可，药物临床研究不同于一般的科学研究，需要符合更多的规章制度，遵循更多的原则。综上所述，所有药物临床试验必须遵循以下三个基本原则:

伦理道德原则；

科学原理；

GCP和现行法律法规。

药物临床试验的分期

FDA将临床研究分为三个阶段，通常按计划依次实施，但也可以重叠；此外，对于新药获准上市后的临床研究，FDA将其定义为第四期临床试验。ICH根据临床研究的目的将临床试验分为IV期

1、I 期临床试验

一般从单次给药开始，在严格控制的条件下，给少数精心挑选筛选的健康志愿者服用少量试验药物，然后仔细监测药物的血药浓度、排泄性质以及任何有益反应或不良反应，以评价药物在人体内的药代动力学和耐受性。志愿者在研究期间通常需要住院，每天24小时严密监控。随着对新药安全性认识的不断提高，可以逐步加大剂量，多剂量给药。

2、II期临床试验

重点是研究药物的安全性和疗效，以安慰剂或上市药物作为对照药物评价新药的疗效，研究疾病的发生发展在此过程中对药物疗效的影响；确定三期临床试验的剂量和方案；获取更多关于药物安全的信息。

3、III期临床试验

进一步验证药物对目标适应症患者的治疗效果和安全性，评估收益与风险的关系，最终为药品注册申请的审核提供充分的依据。

如果三期临床试验表明该药物安全有效，企业可向FDA提交新药申请。)，FDA会对所有信息进行评估，决定药物的安全性和有效性是否符合上市要求。药品只有经过FDA批准才能上市。FDA的评价过程一般需要0.5~1年。平均来说，在实验室研究的4000种药物中，只有大约五种可以在人体上进行测试，五种药物中只有一种最终可以获准上市。

4、IV期临床试验

新药批准上市后，企业仍需在广泛使用的情况下，进一步研究其疗效和不良反应。一些罕见的、重要的不良反应，只有在大量人群中使用后，也就是投放市场后才能发现。长期用药可能出现的问题只有在这个阶段才能发现。

每一项药物临床试验都必须经过中国食品药品监督管理局的审查和批准。并按照以下流程完成新药试验。能够进行药物临床试验的机构称为药物临床试验机构。目前，全国共有627家药物临床试验机构，其中91家可以进行儿科药物临床试验，广东省有56家临床试验机构，包括10家进行儿科药物临床试验的机构。

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审核人:郭会娟、深圳宝安区妇幼保健院、广东省医药协会

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