攻克 科学家糖尿病已被攻克，未来有望用于人体

最近，巴塞罗纳自治大学的科学家利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖症和2型糖尿病，相关研究发表在国际期刊《EMBO分子医学》上。

据研究人员称，我们使用了一种叫做腺相关病毒载体的疗法来携带FGF21基因，它可以一次操纵肝脏、脂肪组织和骨骼肌，使它们连续产生FGF21蛋白。这种蛋白质是一种特殊的激素，由身体的许多器官自然分泌，可以在许多组织中发挥作用，维持正常的能量代谢。通过基因治疗诱导动物机体产生FGF21蛋白，可以帮助减肥，降低机体对胰岛素的耐受性，从而治疗肥胖症和2型糖尿病。

目前，研究人员已经成功地在两种不同的肥胖小鼠模型中进行了实验，即饮食诱导肥胖或基因突变诱导肥胖。此外，研究人员观察到，当这种特殊的基因治疗给予健康小鼠时，可以促进小鼠的健康衰老，抑制与年龄相关的特殊生长和胰岛素抵抗。AAV-FGF21治疗后，小鼠的体重会减轻，脂肪堆积和脂肪组织炎症的水平也会降低。同时，肝脏中的脂肪含量、炎症和纤维化将被逆转，胰岛素的敏感性将增加。

研究员克劳迪娅·贾布丽娜强调了这项研究结果的重要性，因为肥胖和2型糖尿病的患病率在世界各地都在增加，肥胖还会增加人们死于各种疾病的风险，如心血管疾病、免疫性疾病、高血压、关节炎、神经退行性疾病和某些类型的癌症。在这项研究中，研究人员首次发现AAV-FGF21基因治疗可以长期逆转体内的肥胖和胰岛素耐受，并有可能在未来应用于人类临床试验。相关研究结果也表明，AAV-FGF21疗法是一种安全有效的疗法。

下一步，研究人员需要在进行临床试验之前进行大规模的动物研究，以测试这种基因治疗的安全性。AAV介导的基因疗法在欧洲和美国已被批准用于治疗各种类型的基因，研究人员在肝脏和骨骼肌中使用AAV介导的基因转移具有丰富的临床经验。因此，研究人员有望在未来使用基于FGF21的基因治疗来治疗2型糖尿病。