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asci NEJM:科学家开发出治疗慢性髓性白血病的新型疗法—asciminib

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最近,在国际期刊《新英格兰医学杂志》发表的题为《abl激酶抑制剂失效后慢性白血病的上升》的研究报告中,南澳健康与医学研究所的科学家通过研究在白血病治疗方面取得了很大进展。在这篇文章中,研究人员证实了下一代慢性粒细胞白血病新疗法的安全性和有效性。

图片来源:Shutterstock

研究人员蒂姆·休斯(Tim Hughes)说,我们已经成功开发并测试了一种新的激酶抑制剂asciminib,这可能成为本世纪对慢粒的突破性治疗。20世纪90年代,科学家开发了药物伊马替尼,这是最初的酪氨酸激酶抑制剂。这种药物的开发将慢粒从一种致命的疾病转化为一种慢性疾病,许多患者可以存活很长时间。

伊马替尼和后续的TKIs虽然能有效提高白血病患者的生存率,但也会造成严重的副作用。目前已经批准使用的TKIs,靶向效果并不好。它可以攻击白血病细胞,损害患者的健康细胞。阿西米尼药物可以选择性阻断白血病细胞中的突变激酶。研究人员休斯教授说,在对150名患者进行测试后,我们发现阿西米尼具有高度选择性,它甚至可以在对其他全膝关节置换术没有反应的患者中发挥作用。

同样重要的是,与目前的治疗方法相比,这种新的治疗方法对患者的耐受性好,患者的长期不良反应会明显减少;据研究人员介绍,慢粒是一种血癌,可以促进骨髓产生大量白细胞。过量的突变白细胞会干扰正常血细胞的产生。TKIs可以减缓或阻断白细胞的过度产生。

目前,澳大利亚共有4000多名慢粒患者。TKIs治疗能有效提高慢性粒细胞白血病患者的生存率。预计到2040年,这种白血病将成为澳大利亚最常见的白血病类型。

原始资料来源:Timothy P. Hughes,医学博士,Michael J. Mauro,医学博士,Jorge E. Cortes,医学博士,等著《ABL激酶抑制剂失效后的慢性髓系白血病中的Asciminib》,新英格兰医学杂志(2019年)。DOI:10.1056/NEJMoa1902328

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