巨脾是慢粒白血病的哪一期

导游：《我不是药神》没有点燃预付款，在上周末的首映式上受到了喝彩。

这是一部根据真实事件改编的电影。主人公程勇从一个经营惨淡的小商贩阴差阳错成为了救命药印度“格列宁”的“代理商”。这种药虽然疗效与正版格列宁差不多，但是价格却便宜了20倍。正版药商的不断施压，公安机关对非法药的紧密追查……救命还是守法？是拷问每个人内心的无解问题。

作为一档正经的科普专栏，今天我们要聊的不是电影，而是电影里的病和药。在电影中，所有的白血病人患的都是慢粒白血病，他们必须要靠长期服用“格列宁”来维持生命，慢粒白血病究竟是一种怎样的白血病？“格列宁”又是一种什么药？学姐跟大家一起聊一聊。

不幸的幸运儿——慢粒白血病

白血病是一种常见的恶性肿瘤，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。可能不少国人最早对于白血病的认识都来自曾风靡一时的韩剧《蓝色生死恋》，乔妹饰演的恩熙就是在花样年华被白血病夺走了生命，白血病是一种可怕的不治之症，早就给大家形成了深深的烙印。不过，我们今天要讲的慢粒白血病可以说是白血病“家族”中比较“幸运”的一种白血病。

《蓝色生死恋》剧照

“慢粒”是慢性髓性白血病的简称，是由于患者体内第9号和22号染色体易位导致基因突变而发病的，所以每年的9月22日被定为国际慢粒日。“慢粒”的年发病率大概为百万分之五，在我国占所有白血病的五分之一。

比起急性白血病的凶险，“慢粒”不需要四处找配型移植，而是可以像糖尿病、高血压一样，通过口服药片控制病情。慢粒患者可正常的生活工作、结婚生子，甚至从事自己喜欢的运动。如果维持得比较好，这样的状态可以维持十多年甚至更久。

专家连线

影片中的故事发生在十多年前的中国，当时的医疗水平和医疗制度与今天是有很大差距的，慢粒患者们的希望和绝望深深揪着每个观影人的心。那么，现在慢粒患者的生存现状和医疗保障是怎样的呢？学姐采访了清华大学附属北京清华长庚医院血液肿瘤科主治医师王燕婴，她将给我们更多专业的解答。

学姐：在电影中，我们看到慢粒患者在药物控制下其实是可以正常生活工作的，甚至是搬箱子等重体力劳动。这些对他们的病情会有影响吗？

王医生：一般来讲，慢粒患者应用药物治疗达到完全血液学反应（即血常规恢复正常范围、外周血里没有异常幼稚细胞、发病时的腹胀、乏力等症状消失、脾回缩至正常），是可以正常生活工作，不会对病情有影响的；但是应该尽量避免重体力劳动。这是因为，应用格列卫可能会发生皮疹、水肿、头痛及各种胃肠道反应，例如恶心、呕吐、腹泻等；此外，应用格列卫还会出现白细胞减少、血小板下降、贫血的血液学毒性，如果此时参加重体力劳动，会增加感染、出血的机会。

学姐：能给大家科普一下格列卫（电影中叫格列宁）这种药物的治病原理吗？为什么这个药物这么贵？国内现在有合法的替代药物吗？

王医生：慢粒发病机制已经很明确，是由于9号染色体的ABL基因与22号染色体上的BCR基因易位产生BCR/ABL融合基因，使酪氨酸激酶异常激活，通过下游信号通路，导致细胞异常增殖、凋亡抑制，最终造成细胞恶性转化。格列卫即甲磺酸伊马替尼，是诺华公司研制的酪氨酸酶抑制剂（TKI），为针对BCR/ABL融合基因的靶向药物，在肿瘤细胞里使这种融合基因丧失功能，最终导致肿瘤细胞凋亡。这个药物价格昂贵是由于前期大量研发的投入以及专利期的保护。目前我国已有合法的仿制药，分别是昕维、格尼可、诺利宁。

学姐：如何能避免或者延缓病情进入急变期？

王医生：目前研究发现，染色体的畸变、基因的缺失、插入、点突变以及BCR/ABL激酶区的突变是造成慢粒患者由慢性期进入加速期、急变期的主要机制。所有慢粒患者均应该按照医生的建议使用足剂量、足疗程的TKI，避免中断或者减量；此外定期的病情监测非常重要，一定要按照医师的要求每三到六个月随诊，包括血常规、血涂片、骨髓、特别是外周血融合基因定量，只有融合基因定量达到理想状态，才能避免进入到急变。还有，尽量避免应用其他辅助药物，尽可能减少其他药物同TKI的相互作用，从而避免相互作用带来的疗效的变化。

学姐：如果进入了急变期，是否药物就失去作用了？还有可以挽救生命的方法吗？

王医生：进入急变期，也并非无法治疗，仍有多种治疗方案。首先应该完善BCR/ABL激酶区突变检测，根据突变情况、患者既往治疗史以及基础疾病，选择不同的治疗方案。例如，可以选择TKI单药或者联合化疗以提高疾病缓解率，缓解后尽快进行异基因造血干细胞移植；或者可以选择参加临床试验。

学姐：一个慢粒患者药物维持和常规检查一年的费用大概是多少？

王医生：慢粒患者费用由药物及检查构成，以下费用均为报销前情况。如果服用的是原研药格列卫的话，约为28万元人民币；如果符合条件，可以参加中华慈善总会格列卫患者援助项目，即“买三赠九”，每年费用约为7.2万人民币；如果服用国产仿制药的话，每年药费约2-3万元。检测费用约为每年5000-10000，根据病情而定。目前我国大部分地区已经将这些药列入医保范围。

学姐：目前慢粒患者的存活率是怎样的？

王医生：目前，随着TKI药物的应用，慢粒患者的平均生存期已获得很大提高，第一代TKI伊马替尼使慢粒患者的10年生存率达到85%-90%，平均生存期已达到19年，甚至更长；第二代TKI治疗慢粒还可以获得更快、更深的分子学反应。如果坚持治疗、定期检测，多数患者可实现长期生存。

学姐：慢粒患者有可能被治愈吗？

王医生：目前越来越多的研究表明，应用TKI获得深度分子学反应时间超过2年的慢粒患者部分能够获得长期的无治疗缓解，即功能性治愈。因此，应该尽快达到完全细胞遗传学反应以及更深的分子学反应，改善生活质量和功能性治愈是慢粒治疗的长期目标。

关注罕见病，需要你我他

这部电影不仅仅反映二十一世纪初中国慢粒患者吃不起天价正品药的事实，也是世界上很多罕见病患者群体的缩影。

由于治疗罕见病的药物市场需求少、研发成本高，很少有制药企业进行研发生产，这些药被称为“孤儿药”。这些药不仅价格昂贵，也不容易被列入医保，因此会给罕见病患者带来难以承担的经济负担。

如今，科技时代的进步，社交媒体的发达让越来越多的罕见病受到人们的关注，例如，由“冰桶挑战接力”被大家认识的“渐冻人”，“橙子微笑”让大家认识的“小飞侠”等等。来自各方面的力量正在关注、关怀这些罕见病患者，引起社会的广泛重视，最终能够给予他们更多的医疗保障和社会关怀。