伊米苷酶 开启“湖南模式”罕见病保障 见证罕见病患者生命重燃

4月25日-2020年3月11日，湖南省医疗保险局发布《关于将部分药品纳入湖南省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知》，指出从4月1日起，所有用于戈谢病和庞贝氏病的药品将纳入湖南省医疗保险特殊药品管理。到目前为止，湖南已有31种新药被纳入特殊药品管理范围。4月24日上午，湖南省8名高雪氏病患儿在南华大学附属长沙中心医院接受了医保后的首针药物注射。

据我们了解，所有罕见疾病中只有5%有治疗方法，只有1%有对症治疗的特效药，其中戈谢病是“幸运儿”。但是每年几千万甚至上百万人民币的高昂药费，已经超出了大多数患者家庭的承受能力。

治疗戈谢病的药物很贵，每种药物超过20，000种。对于一个5岁的孩子墨子来说，每个月应该使用6种药物，而且这些药物应该用一辈子。一年后，药费超过一百万。但是有药就能维持身体健康，没药就有危险。从本月起，这些儿童药品将纳入湖南省医疗保险特殊药品管理。

据悉，今年3月，湖南省医保局制定并下发了《关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品管理范围的通知》。通过专家评审，新增纳入我省特殊药物管理范围的药物31种，包括注射用伊米达西酶治疗高雪氏病特效药和注射用糖苷酶α治疗庞贝氏病特效药，有效解决了两种罕见病患者的药物保护问题，创新了罕见病保护的“湖南速度”，开辟了罕见病。该政策明确了两种药物可按规定在定点特殊药房和医疗机构门诊使用，报销比例为70%。个人药品费用纳入大病保险基金支付范围，按大病保险政策规定支付。城乡居民每年报销费用近45万元。据估计，这项政策出台后，戈谢病患者基本上每个月可以使用两种药物，个人支付更少，保证了生存，避免了因病致贫。

同一天，湖南省医保局还给孩子发了一系列绘本《与小树一起成长》和手绘小树，希望所有的孩子都能像小树一样长成参天大树。

现场记者采访了患有罕见病儿童的家庭，称将戈谢病纳入医疗保险是戈谢病家庭期待已久的事情。他们还再次感谢湖南省医保局和湖南省遗传学会罕见病委员会的领导。

湖南省医保局副局长孙兆全在现场表示:下一步，我们将结合罕见病患者的用药需求、医保筹资能力等因素，借鉴外省经验，优化湖南模式，建立健全罕见病药品保障机制，根据我省实际情况和资金保障水平，逐步解决罕见病患者的药品保障问题， 让更多的罕见病患者能够用得起药，让患者和家属真正享受医保改革的红利。