阿尔茨海默症新药 中国原创阿尔茨海默症新药疗效如何？79岁教授治疗后有明显好转

11月2日，国家药品监督管理局正式批准国家一级新药分九个阶段上市。中国独创、国际首个以脑肠轴为靶点的阿尔茨海默病新药，填补了该领域空17年的空白，将为阿尔茨海默病患者带来福音。

记者了解到，共有1199名受试者参加了第一期的1期、2期和3期临床试验。其中三期临床工作由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院组织，全国34家三级甲等医院开展，临床研究人员269人参与。

北京协和医院神经科专家、9-3期临床实践主要首席研究员张镇新教授介绍，北京协和医院共有50名受试者参与了实验，其中有效治疗组26人，安慰剂组24人。共有45名受试者坚持完成9个月的服药观察，全国共有818名患者完成服药观察。

三期临床试验的所有标准均符合国际标准。”张镇新说，作为9-3期临床实践的主要首席研究员，她应该亲自了解每个受试者的情况，并每三个月亲自检查一次受试者。临床试验为随机双盲试验。张镇新分析了受试者在实验仍然是盲的时候分数的变化。根据数据，被试大致分为三组，一组成绩恶化，一组没有变化，另外三分之一的被试成绩明显提高。其中，改善患者的评分差异非常大，最大差异高达8分。“这增强了我的信心。”张镇新认为，ⅰ期可以通过重塑肠道菌群平衡、抑制肠道菌群特异性代谢物异常增加、减少外周和中枢炎症、减少β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化来改善认知功能障碍。“实验的成功不仅在于良好的疗效，还在于β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化的减少，以及轴向炎症和免疫功能的改善。结果真的很好，也是大家期待的。”

9个月的3期临床研究结果表明，9-1期能显著改善轻中度阿尔茨海默病患者的认知功能障碍。与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能明显改善，认知功能量表评分提高2.54分。一对患者9个阶段的认知功能具有起效快、改善稳定、安全性好的特点，不良事件发生率与安慰剂组相当。

临床研究发现，该药物能显著改善老年痴呆症患者的认知障碍。临床试验患者在治疗第4周显示出显著的疗效，并稳步改善。张镇新说，到6个月时，有效治疗组和安慰剂组的评分曲线表现出明显的差异，就像一个“喇叭”，有效治疗组的评分呈直线上升趋势，而安慰剂组的评分呈直线下降趋势。“我们的实验已经做了9个月，意义重大。可以证实，我们的药物不仅见效快，而且能起到调节病情、持续稳定改善患者认知功能的作用。”

9-1期有什么功效？张镇新举了一个例子。有一个79岁的教授，在给学生讲课的时候经常忘记自己说过的话。他的同事经常说不到点子上，他很固执，很难和别人交流。经过治疗后，他的思维变得敏捷，在讲课过程中学生的反馈也有所改善。他能够每天用电脑发十几封邮件，从头到尾做事情，更加关注他的爱人。他的记忆能力、执行能力、分析判断能力、方向感、日常生活能力都有了明显的提高，各项指标的得分都有了明显的提高，家人对他的评价也有了明显的提高。

“虽然他在实验期间只吃了9个月的药，但他的病情在2到3年内持续好转。我们一直在跟进各科，他的综合成绩从进组时的26分上升到了29分。”张镇新说，他从事阿尔茨海默病研究已有50年，并参与了多种药物的国际多中心研究。他从未找到治疗老年痴呆症的满意方法。第9期和第36周的临床试验结果令人兴奋。“最后让我们看到希望和曙光，为全世界的患者和家属感到由衷的高兴。”