【卡罗威】“改造自己的细胞攻击自己的癌细胞”，癌症治疗不再是幻想！

FDA首次使用患者自己的转基因细胞攻击白血病，使其成为医学上所谓的“新领域”，批准了开门的治疗方法。

认可的“CAR-T细胞疗法”这种方法可以应用于儿童或年轻人，以对抗最常见的儿童癌症、B细胞急性淋巴细胞白血病的致命复发。

它开辟了利用人体免疫系统对抗癌症的新途径，这是医学研究者长期追求的目标。

这是梦想成真。"亨利冯，医学博士，福克斯蔡斯癌症中心天宫大学医院骨髓移植港说. "虽然目前只针对儿童的一种疾病，但该平台可以帮助各种类型的癌症患者，特别是血癌患者。" "

新疆

美国食品药品管理局局长斯科特戈特利布(Scott Gottlieb)表示，该疗法的批准是“医学创新领域的新创举”。

Gottlieb周三在新闻发布会上表示，FDA申请了76种与CAR T细胞产品相关的活性研究新药，500多种基因治疗产品正在研究从遗传疾病到自身免疫性疾病、糖尿病、癌症和艾滋病病毒等多种疾病。

Gottlieb说：“基因和细胞疗法等新技术具有转化医学的潜力，是治疗和治疗许多难治性疾病的转折点。”`

他还说，这种治疗方法可以帮助患者抵抗化疗或放射治疗等传统疗法的疾病。“这是本世纪的突破，”他说。

克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)的急性白血病医生Hetty Carraway说，新批准的治疗方法代表了癌症治疗新方法的第一步。她说：“如果它能给其他类型的癌症带来这种范式，那就是我认为影响更大的地方。”

与癌症作斗争

b细胞急性淋巴细胞白血病攻击抗体血细胞，有助于身体抵抗疾病。大多数情况下，化疗、放疗或骨髓移植都可以成功治疗，骨髓可以产生血细胞。但是在某些情况下，治疗不能击退癌症，或者可能会再次回来。如果发生这种情况，生存的概率将下降1/10。

这种新的治疗方法是宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)和诺华蒂斯(Novartis)开发的一次性输液。它被官方称为嵌合抗原受体T细胞疗法，从患者的血液中提取疾病的白细胞，称为T细胞。这些细胞被冷冻，通过基因工程运到攻击癌细胞特殊蛋白质的实验室。

然后他们把它放回身体里，找到癌细胞，摧毁它。因为是从患者自己身体上采集的细胞，所以移植后不需要使用抗排斥剂。

冯老师说：“这真的把一切都联系在一起了。”"这是为了防治癌症，实际使用患者自己的免疫细胞。"

危险的副作用仍然令人担忧

治疗可能有危险的副作用。主要是被称为细胞因子释放综合征(CRS)的疾病。当t细胞释放大量化学信使进入血液时，就会出现这种情况。这会影响血管系统，导致高烧和血压急剧下降。据Novartis称，60%以上的临床试验患者因细胞因子释放而有副作用，但没有一个是致命的。

我们相信这种治疗可以改变世界。但是我们知道有些孩子会复发，我们知道没有成功的孩子。

艾米丽怀特海德(Emily Whitehead)是2011年第一个尝试这种疗法的儿科患者，起初反应非常差，昏迷了14天。她的医生说可以跟家人说再见了。

她父亲汤姆怀特海德(Tom Whitehead)说是："他们相信她活到第二天早上的概率不到1/1000。"

最后的希望是，医生给了Actemra(tocilizumab)，一种可以阻断驱动CRS的主要炎症信号之一的Emily关节炎药物。周三，FDA批准Actemra作为CRS的治疗。事实上，在批准的条件下，医生不能使用CAR T治疗，除非有Actemra来管理副作用。

十二小时后艾米丽开始恢复。她已经五年没有癌症了。

副作用使得Kymriah无处不在。医院和诊所必须经过特殊认证才能治疗。医生和其他职员也可以在开处方前接受进一步的训练。

她说：“我们知道并期待着这种副作用的发生，我们知道我们能成功地管理它。”但是需要熟悉这个副作用的人来管理，最好地支持患者的方法。”Carraway说。

其他副作用包括贫血、恶心、腹泻和头痛。

包括约150人在内的三次试验中，缓解率分别为69%、83%和95%。共有17名患者在接受治疗后死亡。该公司向FDA提交的文件显示，其中14人来自疾病，3人来自感染。

汤姆怀特海德(Tom Whitehead)表示：“我相信这种治疗方法能改变世界。”他经常谈论女儿的经历，并为FDA的治疗作证。他还通过Emily Whitehead基金会帮助为儿童癌症研究筹集资金。“但是我们知道有些孩子会复发，我们知道没有成功的孩子。”

巨大的可能性和巨大的价格标签

另一个担忧是，治疗相关价目表：报道说，该过程的费用达47.5万美元。

在新闻上

稿中，医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布，它正在探索Kymriah和其他可能挽救生命的治疗方法的“创新支付方式和安排”。

在一份新闻稿中，生产Kymriah的公司诺华(Novartis)表示，它正在与CMS合作，以一种以外包为基础的定价方法，这将意味着，如果患者在第一个月的治疗结束后对治疗做出反应，该公司会得到补偿。

“当然，这远远超过了我们通常看到的药物的费用，”Carraway说。但目前的治疗方法也可以达到六位数，但有时收效甚微。复发急性淋巴细胞性白血病的患者数量很少，“他们在年轻生命中的选择是相当有限的。”

我们希望CAR T是一切的终点。

他补充说:“我们的希望是，我们能更好地生产这些药物，希望随着时间的推移，这种药物的成本将会降低。”

诺华公司的女发言人Julie Masow说，公司将“竭尽所能”帮助病人接受治疗。

Masow说:“我们正在仔细考虑CTL019的合适价格，考虑到这种治疗对病人、社会和医疗保健系统的价值，无论是短期的还是长期的，以及来自外部健康经济专家的投入。”

她说，这种疗法是“通过开创性的技术和复杂的制造过程”产生的，然而，“我们承认我们有责任将这种创新疗法带给病人。”

最近接受过CAR t细胞治疗的患者之一是5岁的Liam Thistlethwaite。自从开始治疗急性淋巴细胞白血病以来，他已经有4个月没有癌症了。

利亚姆在他的第二个生日前不久被诊断出患有癌症，他已经用了32个月的化疗药物来毒死他的小身体。这种疗法很苛刻，但几乎总是成功的。医生告诉利亚姆的父母，如果他能完成治疗，他有96%的机会治愈。

但8个月后，利亚姆的癌症卷土重来。白血病细胞扩散到他的脊髓液。肿瘤生长在他大脑的两个腺体上。

利亚姆的医生，圣·裘德(st . Jude)肿瘤科主任，医学博士，最近参加了一个医学会议，讨论了CAR t细胞疗法的结果。他说服费城儿童医院(Children ' s Hospital of Philadelphia)将他列入候诊名单，当时大约有6个月的时间。

因为利亚姆相对健康，在治疗时患癌症的负担较低，他的父亲认为他避免了治疗中最严重的副作用。他高烧不退，在医院待了几天，但还是挺过来了。

“他开始上学。他做得很好，”帕特里克·蒂思韦特说。

尽管乐观，但主要问题依然存在

一个悬而未决的问题是，CAR T细胞能在体内持续多久。在一些病人中，他们坚持了长达5年之久。其他人的细胞会在几周或几个月内死亡。另一个大问题是，如果CAR的T细胞消失了，癌症是否会复发。

“我们的医生确实认为，我们有同样的几率，就像进入一个带有强烈辐射的干细胞移植一样。”他认为，CAR在前面有很高的副作用，但没有长期的副作用。

他们知道对利亚姆的大脑和脊髓的辐射会造成长期损害。

“我们仍然有这些选择，”帕特里克说。“我们希望我们不需要使用它们。”

“我们希望CAR-T是一切的终点。”（白木清水 206709）