第一例艾滋病治愈 世界首例！治疗艾滋病白血病的新方法上热搜！他却看不到了……

据北京大学微信官方账号，近日，北京大学邓宏奎课题组-清华大学生命科学联合中心、解放军总医院第五医学中心胡琛课题组、首都医科大学附属北京佑安医院吴昊课题组在《新英格兰医学杂志》上发表了题为《CRISPR基因编辑成人造血干细胞在艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。

这标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植治疗艾滋病和白血病患者的病例已经由中国科学家完成！

自20世纪80年代以来，艾滋病造成了巨大的公共卫生问题和社会问题。由于这种人类免疫缺陷病毒变异迅速，很难生产出特异性疫苗，这让顶级专家束手无策。

这一次，中国研究人员站在了世界抗击艾滋病的前沿。

研究结果表明，科学家利用CRISPR/Cas9技术，对人类造血干细胞的基因进行编辑，基因编辑后的干细胞可以在动物模型中长期稳定地重建造血系统，其产生的外周血细胞具有抗艾滋病和白血病的能力。

2017年至2019年9月，课题组进行了临床试验。基因编辑后干细胞移植4周后，患者白血病完全缓解。研究人员又进行了19个月的随访观察，发现在此期间，患者的白血病处于持续完全缓解状态，供体细胞完全嵌合。

研究人员对患者进行了短期停药试验，结果显示，CCR5基因编辑的T细胞在停药期对艾滋病病毒感染表现出一定程度的耐药性。

这项长期的工作初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性和安全性，必将推动这项技术的临床应用。

据报道，除了艾滋病和白血病，其他与血液系统有关的疾病，如β地中海贫血，都希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术，看到临床治疗的曙光！得知这个消息，话题#治疗艾滋病白血病新方法#火速微博热搜。

网友刷屏赞，希望越来越好！

至于什么时候可以用于临床，北大也在评论区顶部放了补充说明。希望研究人员继续努力，早日实现真正临床应用的最终目标突破！

不幸的是，一些研究人员没有机会看到他们自己研究的无限潜力。

本文作者之一、造血干细胞移植领域的领军人物、全军造血干细胞移植中心主任、国家科技进步一等奖获得者、解放军总医院第五医学中心教授胡琛于今年7月24日因病去世，享年57岁。

征服艾滋病是胡琛未完成的愿望。他曾经说过，只有尽快应用现代文明的成果，才能治愈病人。

造福人类的科学家

敬礼！

一个国际研究小组最近在美国《科学进步》杂志上发表了一份报告，称他们在超高分辨率荧光显微镜的帮助下，成功地“看到”了艾滋病毒是如何在细胞和这一过程所需的分子物质之间传播的。这为抗艾滋病药物的研发提供了新思路。

艾滋病病毒感染细胞后，病毒颗粒会聚集在细胞质膜上。正是通过释放病毒颗粒，病毒使其遗传物质从一个宿主细胞进入另一个宿主细胞。

因此，由德国耶拿大学的研究人员领导的国际团队重点研究了病毒粒子在质膜上的“萌芽”位置。在超高分辨率荧光显微镜的帮助下，他们观察到艾滋病毒在病毒颗粒组装过程中与质膜上的特定脂质分子相互作用。这是研究人员首次在活的感染细胞中直接观察到这种效应。

“这为我们提供了一个抗病毒药物的潜在目标，”领导这项研究的耶拿大学教授克里斯蒂安·埃格林说。“了解艾滋病毒离开细胞并自我复制所需的分子对于探索如何阻止病毒传播至关重要。”

接下来，研究小组计划开发能够准确攻击这些分子的药物，以抑制艾滋病毒的传播。