【dwd022】第二代选择性核出口抑制剂ATG-016(Eltanexor)骨髓增生异常综合征治疗疗法在中国获得I/II期临床试验批准。

上海和香港2020年11月26日/美通社/-致力于开发和商用同类最佳血液和肿瘤学疗法的创新生物制药公司-德基医药有限公司(《德基医药》，香港联交所股票代码：6996)。HK)发表了。国家药品监督管理局(NMPA)在ATG-016(eltanexor)脱甲基火药(HMA)治疗失败后，根据国际预后评分系统(IPSS-R)的修订，批准了危害胃骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床试验。本实验是I/II期、外臂期、开放式的临床研究，旨在评估ATG-016 (eltanexor)单药治疗的药代动力学、安全性和效果。

骨髓增生异常综合征是一组源于骨髓造血干细胞的异质性水系复制性疾病，临床表现无效造血，外周血细胞减少，高危转化为急性骨髓细胞白血病。难以用甲基化药物治疗的骨髓增生异常综合征患者，中位总生存期(OS)只有4 ~ 6个月，后续治疗选择有限。临床前研究表明，选择性核出口抑制剂(SINE)化合物可阻断多种肿瘤抑制蛋白(如p53、IkB、p21)的核输出，在核中积累和激活，具有抗肿瘤作用。另外，SINE化合物减少了与elF4E结合的致癌基因mRNA(c-Myc、Bcl-2、Bcl-6、cyclin D)的细胞核和转化，使肿瘤细胞选择性凋亡。ATG-016属于新一代SINE化合物，与第一代核出口抑制剂相比，显示出非常小的血脑屏障渗透性和广泛的治疗窗口，对高危骨髓增生异常综合征患者呈现出初步的抗肿瘤活性。

“ATG-016临床试验反映了德基医药研发团队的高效执行力，也是德基医药上市以来中国大陆首次获得的临床批准书。”德基医药创始人、董事长兼CEO梅建明博士表示：“第一代选择性核出口抑制剂CELIN XOR对血液恶性肿瘤和实体肿瘤表现出广泛的活性，并获得FDA对复发难治性多发性骨髓瘤和扩散性B细胞淋巴瘤的批准。”ATG-016是第二代口服SINE化合物，可降低血脑屏障渗透，具有广泛的治疗窗口，可潜在地减少不良事件，提高耐药性。

关于ATG-016

ATG-016(eltanexor)是第二代选择性核输出抑制剂化合物。ATG-016与第一代SINE化合物相比，血液屏障渗透低，治疗窗口宽，耐受性提高，可以进行高频给药和高浓度以下的药物暴露。因此，ATG-016计划在中国开展MDS的I/II临床研究，并在亚太地区进一步开发高发肿瘤(如KRAS突变实体瘤)和与病毒性感染相关的恶性肿瘤(如鼻咽癌)。

关于德基医药

德基医药有限公司(“德基医药”，香港联交所股票代码：6996。HK)是亚太地区临床阶段生物制药公司，其目标是为中国、亚太地区和全球患者提供最新的新作用机制，抗肿瘤创新疗法。自成立以来，德基医药建立了具有12个临床和临床前创新药品的丰富产品管道，获得了10个临床批准书，在亚太地区进行了9个跨地区临床试验。公司研究产品，集中在创新的目标或作用机制上，拥有同类第一种有潜力的药物。德基族以“医学者无强、创新永续”为愿景，通过全球开拓和同类最佳的专业研究和市场化，努力解决亚太及全球患者未满足的临床需求。

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