近年来,“现实世界研究”这个术语在医学领域越来越流行,人们经常会问什么是现实世界研究。边肖专门制作了一个专题,与你谈论现实世界研究的前世。
什么是现实世界的研究
简单来说,Real World Study,RWS)是一项实用的临床试验,其特点是根据患者的实际情况和意愿选择治疗措施,进行长期评估,并在大样本量的基础上关注有意义的结果治疗。现实世界研究是一项非随机、开放、无安慰剂的研究,它从多个数据集挖掘信息,而不是传统的基于证据的临床研究。RWS包括观察队列、登记和管理数据库。
上图:RCT对RWS人口
现实世界研究的特点
RWS有四个特点:
1.研究的实施场所和干预条件是真实的临床实践环境;
2.科目的选择一般不受其他限制;
3.干预措施与临床实践相同,干预方式可通过医患沟通改变;
4.需要一个设计良好的数据库,记录患者长期随访的结果。
现实世界研究的数据源
RWS有广泛的数据来源,包括电子病历、医疗保险数据库、电子设备和应用程序、患者登记项目,甚至社交媒体。FDA认为,合理利用这些资源可以产生一些新的价值;研究结论可直接推广到临床实践。
上图:真实世界的数据——医学大数据
现实世界研究的应用
在临床实践中,经常使用过度适应症的药物。收集和分析这些数据可以探索药物在未经批准的疾病和人群中的疗效,进而为药物上市后扩大适应症提供可能性。2016年底,美国国会公布了《21世纪康复法案》,批准使用“真实世界证据”(RWE)替代传统临床试验扩大适应症。目前,我国药监部门还没有出台明确的政策,批准使用真实世界的研究数据作为扩大适应症的依据,但真实的研究证据将在未来的医疗政策制定中发挥更大的作用,已经得到业界的广泛认可。
目前对现实世界研究的一些误解
目前,业界对RWS仍有一些偏见。例如,RWS通常不是以药物为中心,而是以病人为中心;RWS都是观察性研究,证据水平低;样本量为10000甚至100000的研究可以成为RWS等等。事实上,虽然真实世界的数据来自真实世界的数据,但这并不意味着真实世界的研究设计仅限于观察研究。
有人认为现实世界缺乏严格的方法论控制,研究结果有失偏颇,完全无视现实世界的证据。事实上,这种理解是片面的,循证医学的最佳研究证据不一定来自RCT(随机对照试验)。
首先,不同临床医学问题的最佳研究证据可能存在差异。例如,糖尿病合并慢性肾病患者心血管死亡率10年评估的最佳证据来源是高质量的队列研究,而不是随机对照试验。所以判断最佳证据首先要区分临床研究问题,不同的研究问题最佳证据来源可能不同。
其次,即使是同样的研究问题,研究设计也不能完全代表证据的力度。以某高血压药物治疗的疗效评价为例,设置研究问题的核心要素通常包括:人群及其环境、干预、控制、结局和随访等。如果研究问题是评价高血压药物是否能降低血压,传统的临床试验就是最好的证据;如果研究问题侧重于药物对复杂患者的实际临床效果,采用基于有效性的观察性设计或随机对照试验设计是更好的研究证据。临床上最关心的药物安全性包括毒副作用的评价,尤其是与不同药物的相互作用。通过几次传统的临床试验是不可能得到详细数据的。现实世界的研究将获得更全面和准确的数据反馈,因为它包括更广泛的人群。
现实世界研究对循证医学的影响
循证医学的“金标准”以RCT为基础。然而,正如我们已经提到的那样,RCT也有局限性。现实世界的研究不仅可以减少传统研究的局限性,还可以反映现实世界中治疗药物的临床疗效,为临床选择新药和新设备提供客观依据。通过真实世界的数据,我们可以充分了解指南与实践之间的差距,为指南的制定和标准化提供参考,平衡临床疗效和成本效益。可以说,现实世界的研究也是循证医学的重要组成部分,为更多的临床问题提供答案和证据。
上面的解释可能看起来很抽象。中国循证医学中心华西医院康德英教授曾用一个形象的例子说明RWS与传统RCT的关系:RCT是在理想状态下捕鱼,比如鱼塘或网箱,是高度受控的人工环境;现实世界的研究是在现实中钓鱼,这才是真正的江湖,这才是自然环境。换句话说,真实世界的研究是在临床真实条件和真实环境下比较和选择不同医学方法的过程;它是在实际医疗环境中对特定医疗干预、实际操作及其结果的评价研究。
前世,谁看阿司匹林这种百年神医,难道不是一个无法完成的现实世界研究吗?
总之,以大规模RCT为代表的循证医学研究存在一些问题,因为RCT在人群特征、诊断和治疗方法等方面与临床存在较大差距,其结论往往不适用于大多数临床情况。RWS可以弥补这一不足:RWS可以通过总结真实临床患者的诊疗数据,最大限度地为特定类型临床患者的诊疗提供参考。
现实世界对制药企业的意义
光说自己的生活经历是不够的。现实世界的研究可以是一种“好技能”,它不仅可以为我们的临床提供证据,还可以为我们的制药企业识别和管理细分市场提供许多决策依据。今天,让我们看看现实世界的研究能给医药市场的发展带来什么帮助。
目前,现实世界的研究至少可以在以下几个方面为制药企业带来机遇:
1.增加企业产品的学术影响力,迅速占领疾病细分领域的行业学术制高点;
2.探索省部级科技项目,增强科研人员兴趣,发表系列研究文章,加大专家团队建设;
3.推动销售增长,开拓新领域的营销业务;进一步增加产品的市场活力;
4.合规,将营销费用合理转化为学术研究费用,使营销费用阳光持久;
5.提高营销团队的素质,将医药代表转化为专业的学术团队,使医生代表与医生之间的沟通更加有效和专业;
6.提供更多与临床医生沟通的机会,包括项目研讨会、开幕会议、研究员培训和闭幕会议;
7.树立企业学术形象,为产品学术推广提供机会,规范诊疗、合理用药和临床决策依据;
8.系统了解产品的广泛人群特征和临床用药特点,为今后进一步推广提供优质信息;
9.运用EDC系统和大数据方法,挖掘和阐述影响产品有效性、安全性和经济性的关键因素。
例如:
如上所述,业界对现实世界的研究还存在一些误解,市场上关于研究设计、实施和后续成果转化的情况喜忧参半。许多人认为,因为现实世界的研究通常是非侵入性的,可以用历史数据进行,所以没有研究成本。这种观点让边肖想起了他在学习元分析时老师对“垃圾进,垃圾出”的认真教导。
最近,边肖看到许多案例强调“10万例”和“100万例”,但经过仔细审查,符合主要分析目标的案例数量每年不到1万例,这意味着可行性值得怀疑。此外,规模只是反映现实世界研究价值的一个因素。但是,由于现实世界的研究是在一个广阔的人群中进行的,样本量通常很大,这意味着样本的异质性很强。如果前期研究没有好的设计,在实施过程中会遇到各种意想不到的情况,数据也是“缺胳膊少腿”,最后的结论自然难以令人信服。
边肖在这里想强调的是,现实世界的研究也是研究,好的研究是基于好的设计!
没有设计就开始研究是个扔钱的无底洞!好的设计应考虑样本数量、观察因素的强度、预期随访的依从性等多种因素。,并在设计方案时从文献和其他资料中广泛获取初步数据。
另一个例子:一个设计良好的RWE可以不断产生学术成果。
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