药物经济学 同学说 | 药物经济学评价将成为医保和药企的刚需

如何平衡药物的疗效、安全性和经济性？如何以最有限的药物资源提高药物资源的配置和利用效率，最大化健康状态？

2018年5月，药物经济学专家吴京教授在弘毅商学院“临床研究管理”通用模块课上，用两天时间给弘毅学生上了一堂精彩的“药物经济学”课程。课程从启发性问题入手，通过案例简单讲解药物经济学的基本概念、研究领域和应用、主要评价方法和步骤，让学生认识到药物经济学在评价药物性价比中的重要作用，认识到如何在药物研发中给目标产品一个明确的客户定位，从而更好的帮助他们走向市场。

今天，我想和大家分享中国医学科学院肿瘤医院中心临床研究管理一班和黄老师的课堂收获和思考。

作者简介

黄

中国医学科学院肿瘤医院GCP中心医学统计协调员

临床研究管理第一课堂的学生

毕业于华中科技大学同济医学院，北京协和医科大学肿瘤医院流行病学与健康统计学博士。目前在中国医学科学院肿瘤医院GCP中心、国家癌症中心担任医学统计协调员，主要负责临床试验研究设计、数据管理和分析。

医疗费用的增加是医疗服务可及性的重要障碍。随着医疗费用的不断增加，国际社会开始追求在提高临床疗效的同时合理配置和使用卫生资源，从而有效降低医疗和药品成本。因此，药品评价模式已经从安全性和有效性评价发展到安全性、有效性和经济性三位一体的评价模式。

虽然我国药物经济学研究尚处于起步阶段，政府相关部门尚未明确药物经济学的研究和评价规范，但2017年国务院发布的《深化医药卫生体制改革“十三五”规划》首次提出“探索在基本药物遴选调整中整合循证医学和药物经济学评价方法”，这表明医药领域的改革不仅在深入推进， 而且精细化管理是一个重要的发展方向，药物经济学评价将成为医疗保险和医药企业的迫切需要。

首先，关于药物经济学的一些思考

1.在信息技术行业，新技术的出现会带来普遍较低的价格，但在制药行业，情况正好相反。这种现象的根本原因是什么？

健康价值，即公众对健康的重视程度。

2.全球医疗卫生支出平均约占GDP的10.0%，美国以18.0%高居榜首。美国医疗费用这么高的原因是什么？如何合理控制医疗费用的增长？

美国医疗费用昂贵的原因包括医疗技术改进、防御性医疗、人口老年化、医保政策及收入水平提高等多个因素；其中，医疗技术进步是费用增长最主要的原因。在社会资源稀缺的经济学前提下，健康、医疗需求不能、也不可能被无限满足，但减少医疗费用投入，又会打击医药企业研发动力，如何合理控制医疗费用增长是卫生决策者关心的重要问题。

二、微观药物经济学的基本概念和研究领域

1.什么是药物经济学？

药物经济学是运用经济学、流行病学、决策学、统计学等多学科研究方法，识别、测量和比较不同药物、治疗方案及卫生服务项目的成本和社会经济效果，有效提高医药资源配置和利用效率，在有限资源条件下最大限度满足基本药品可获得性的一项评价技术。是卫生经济学的一个重要分支，被广泛用于指导国家制定医保报销目录及医药卫生政策。

2.药物经济学的主要研究领域？

疾病负担及疾病经济负担；患者健康相关生活质量及健康效用值测量；药物经济学评价：成本效用分析、成本效果分析、成本效益分析、预算影响分析。

第三，药物经济学的广泛应用和评价方法

1.药物经济学在医药卫生领域的主要应用是什么？

降低药品研发成本：药品研发是一个投入高、周期长、风险大的过程，利用药物经济学原理可以加强医药企业对研发资源的利用率，提高医药企业的生产效率以及投资回报率，可有效降低药品研发风险和成本。管理药品定价：通过药物经济学循证依据进行药品定价，能够从药品的经济性出发综合衡量，确定药品价格变动范围，指导制定科学合理的基本药物价格，有利于控制药品费用的过速增长，澳大利亚、德国、法国等国家均实行以药物经济学控制药品定价的策略。制定医保药品目录：我国《基本医疗保险药品目录》主要是基于临床专家的经验和意见推荐制定，具有一定的主观性；随着《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》出台，基于药物经济学评价证据进行医保药品遴选将是我国重要的变革和发展方向。确定医疗保险支付范围：我国已基本实现医保全面覆盖，但医保基金有限，确定病种和报销药品优先级至关重要，药物经济学评价证据是医保部门决策的主要依据。

2.药物经济学的评价方法有哪些？

评价方法概述：药物经济学评价两大要素是成本和收益。评价核心指标是增量成本效果比（incremental cost effectiveness ratio，ICER），即与对照药品或方案相比，试验药品或方案每多获得1个单位效果所需的增量成本。药物经济学评价类型大致分为基于临床研究的评价和基于模型的评价，后者常见；常用研究方法包括4种，最小成本法（cost minimization analysis，CMA） 、成本效益分析（cost benefit analysis，CBA）、成本效果分析（cost effectiveness analysis，CEA）和成本效用分析（cost utility analysis，CUA）。CUA是药物经济学评价的金标准；预算影响分析是政府决策的辅助工具。成本效用分析：将对照和试验药品或方案成本均以货币形式表示，用质量调整生命年（QALY）表示收益，对成本和收益进行比较，进而进行备选方案经济性优选的方法。我国采用WHO推荐的1-3倍人均GDP作为经济性判定阈值。低于1倍人均GDP，认为十分具有经济学性；处于1-3倍人均GDP之间，认为经济性一般；高于3倍人均GDP之间，认为不符合经济性。预算影响分析（budget impact analysis，BIA）：由于药品预算约束，即使是临床和经济学效果很好的新药，也未必能列入医保报销目录，因为卫生部门每年需评价新药应用后对卫生保健预算的影响。对于药企研发新药，若想得到政府补偿，一方面要参考成本效用分析结果，更重要的是要进行药品预算影响分析。

3.药物经济学评价方法的八个关键步骤

确定设计：明确研究问题和研究角度，科学选择对照药。成本测量：根据研究角度界定成本测量范围，注意贴现。收益测量：根据研究角度界定收益测量范围，在CUA中收益指标为QALY评价方法选择：CMA、CEA、CBA和CUA。建立分析模型：常用模型有决策树模型与马尔科夫模型，急性病常用决策树模型，慢性病常用马尔科夫模型。基线分析：计算ICER。敏感性分析：对关键不确定变量进行不确定性分析。预算影响分析：根据市场容量和各药品市场份额测算纳入医保新药或方案对医保支出产生的影响。

摘要:在中国，使用药物经济学评价的市场准入刚刚开始，弘毅商学院也从2015年开始开设了一门关于市场准入战略和实施的专门课程。在探索和实践中，应特别注意:不同类型的药物经济学证据支持药物在其整个生命周期中面临的不同实际市场准入问题；我们应该从循证的角度寻找广泛的市场准入战略；应从药物经济证据的角度充分挖掘药物价值；利用循证证据，在企业和政府之间进行规范有效的沟通，实现双赢。

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