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诺诚健华 诺诚健华首款新药上市,施一公:新药研发体现国家核心竞争力

“中国是一个拥有14亿人口的大国。普通人能吃到最好的创新药物,应该是关系民生的大事。在我看来,研发创新药物的能力也应该是一个国家的核心竞争力之一。”建华药业股份有限公司联合创始人、中国著名结构生物学家石院士在国家“重大新药创制”专项成果上市发布会上说。

右一为石院士、教授、陈开贤院士、崔博士、教授、马军教授

2015年11月,程诺建华注册成立。此后,它独立开发了创新药物。公司由原PPD下宝诺科技总经理兼首席科学官崔、原默克公司心脏科主任石共同创立。2020年3月,程诺建华在香港交易所上市。

程诺建华专注于开发一类治疗肿瘤和自身免疫性疾病的新药。2020年12月27日,程诺建华宣布,程诺建华自主研发的新型BTK抑制剂伊诺开已获国家药品监督管理局批准,用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者和复发/难治性套细胞淋巴瘤患者。

2020年12月28日,程诺建华广州制药生产基地一期工程在中新广州知识城竣工。广州基地占地8.3万平方米,项目分三期建设。据介绍,一期工程年药品生产能力可达1亿规模,可满足未来10年程诺建华创新药品的R&D和生产需求。

除了新上市的obtinib,目前全球上市的BTK抑制剂还包括强生公司和阿尔贝维尔公司首创的伊布替尼、阿斯利康公司的阿卡替尼和百济神州公司的泽布替尼。

BTK,一种非受体蛋白酪氨酸激酶,是B细胞淋巴瘤细胞增殖和存活的重要调节剂。BTK抑制剂可以阻断B细胞受体诱导的BTK激活和下游信号通路,从而抑制B细胞肿瘤的生长,促进细胞凋亡。可以说,以BTK抑制剂为代表的靶向治疗药物开启了淋巴瘤治疗的新时代。

谈到未来的市场竞争,建华联合创始人、董事长兼首席执行官崔对本报记者表示:“在中国,我们现在是第三家上市的抑制剂,第一家是进口药,已经上市约三年。另一种国产药上市半年了,我们大概几个月后。”她说:“我们希望上市后,大家都在同一个水平上竞争,希望尽快进入医保。”

她特别介绍,“从科学的角度来看,obtinib的目标非常具体。它只抑制BTK的一个靶点,因为每个激酶在体内都有一定的作用,而且抑制越大,副作用越强。所以靶向特异性是obtinib在科学上最大的优势,这个临床表现就是它的安全性。”

此外,奥布里·尼采使用了一种创新的剂型,即固体分散体。“这是我国第一个用这种方法制药的病例,但国外普遍使用。”崔提到,这带来的好处是提高了obtinib在体内的生物利用度。“患者和患者之间的暴露程度差别不大。如果部分患者暴露过多,部分患者暴露过低,不会造成副作用。没有效果,一天吃一次就够了。”

在定价方面,崔说:“我对obtinib很有信心。价值在一定程度上决定了价格,但我们也考虑了患者的需求。这是综合考虑。”据悉,程诺建华的团队仍在对药品价格进行最终讨论,最终定价将在本周内敲定。

程诺建华还在进行十余项临床试验,探讨obtinib单独或与其他药物联合治疗其他B细胞淋巴瘤的疗效,包括华氏巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、中枢神经系统白血病等。此外,程诺建华还探讨了obtinib在系统性红斑狼疮和多发性硬化等自身免疫性疾病中的疗效。

未来中国医药行业将面临向“一流”转变的重任,这是原创力的体现。崔告诉本报记者,“什么是‘班级第一’的概念?第一,目标已知。在这方面,就像BTK抑制剂一样,没有治疗自身免疫性疾病的成功药物。如果我们能在这方面取得成功,那将是“一流的”。第二个是新目标。这个名字从来没听说过。这是基础研究出来的。这需要很高的风险,需要多年的研究。我觉得业内每个人都在努力。”

在当天的圆桌会议上,还提到了与崔共同创办建华的初衷。“我就是想把上游和中游,下游结合起来一起努力。”在其看来,“从2008年到现在,从一个大学教授的角度来看,我们在上游、中游、下游同步进步,进步非常大。上游的进步体现在我们大大加强基础研究的能力上。”

根据《国家中长期科学和技术发展规划纲要》,经国务院批准,2008年启动重大新药创制重大科技项目,实施期限为2008年至2020年。未来,如果中国想进一步与“一流”接轨,石龚毅认为,上游需要更加扎实。"要找到新的目标,这是上游工作."

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